易及性共价分子库及新药物靶点发现

2025-01-07


Basics

基本信息

所属领域:生物与新医药


产业赛道:未来健康


成熟度:实验室


合作方式:技术转让、技术许可、作价投资


01项目背景

在当今的生物医药领域,寻找新的药物靶点是开发原创性药物的关键步骤。在这种情况下,寻找新的靶点变得尤为重要,它不仅可以为开发新药物提供更多的机会,还可以为治疗当前无法满足需求的疾病提供新的治疗方法。新靶点发现是原创药物发现的基石,但是一个费时、繁琐的过程,长达十余年甚至上百年。人类基因组约2.5万个编码基因,目前开发为有效药物靶点的占比不到5%,导致众多疾病无法开发靶向药物。因此亟待探索高效的药物新靶点发现策略。














02

项目简介

本项目在十余年基础研究基础上,结合人工智能技术,通过核心的原创一锅多模块合成方法,实现了快速、便捷、通量性合成立体多样性共价分子库(CSM),方便快捷地构建了多功能药物探针分子平台,发现了各类新实体活性探针分子用于新靶点和原创药物发现。


同时,基于该库分子结构特色,发展了一种无需蛋白标记和同位素标记的异构体相对定量蛋白质组学技术(CSM-ABPP)技术,快速、便捷发现潜在药物新靶点,极大缩短新靶点发现周期(可至1-3年),降低新靶点发现成本,为国内外医药行业发现新靶点提供一种高效平台解决方案和原创策略,解决生物医药行业原创药物发现缺少新靶点、赛道拥挤、靶点发现成本高昂的困境。


本项目早期基础研究受国家自然科学基金委、上海市科委、973项目等支持,已形成系列自有知识产权,申请国家发明专利45项,已获授权19项,1个AI算法已被他人用于II期临床药物开发,部分基础研究成果获上海市自然科学一等奖(第2完成人)。


与其他发现新靶点技术相比较,本项目具有以下技术优势:

  1. 平台性提供原创实体活性探针分子;

  2. 克服海量蛋白质谱数据分析,高效、快速锁定靶点,缩短靶点发现及验证周期;

  3. 发现新靶点的同时提供药物开发起点化合物用于药物发现。














图片

本项目核心关键建库策略示意图


03

专家介绍

刘顺英项目负责人,博士,现为华东师范大学教授,长期从事共价分子库构建及新靶点药物发现研究,在有机化学、药物化学、化学生物学领域具有丰富的经验。刘顺英教授2006年获得武汉大学和香港浸会大学联合培养的博士学位,同年加入华东师范大学,其后在英国牛津大学和美国哈佛大学以及麻省理工学院从事博士后和访问学者研究,相关领域具有二十余年从业经验。


本项目核心创业人员来自有机合成、药化、化学生物学、人工智能和临床医学的华东师大、上交大、上中医的教授领衔,都在相关领域具有20年以上从业经验和海外相关留学经验;长期愿景是构建一个原创新靶点药物发现的高效平台,在国际生物医药领域形成中国的原创特色性引领公司,服务人类健康。














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商业化前景

本探针分子平台针对白血病、三阴性乳腺癌、结直肠癌等肿瘤和新冠病毒发现了系列全新结构活性探针分子,均可用于免标记的新靶点发现研究,为系列无靶疾病的原创药物开发提供了新途径。目前,本项目通过与瑞金医院开展合作,已在不同骨肉瘤发现3个潜在靶点/新机制和3个先导化合物。骨肉瘤是一种儿童恶性肿瘤,发病机制未知,靶点未明,过去50年国内外靶向药物开发无进展,本探针分子平台为其靶向药物开发提供了一种解决方案。


总体上,希望通过与新药发现企业或者研究机构进行合作,提供CRO服务;针对已发现的新靶点可以进行转让或者联合开发推向临床前研究。













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